中大新聞網(wǎng)訊（通訊員葉慧菁、關(guān)家奇、唐艷麗）日前，中山大學中山眼科中心在珠江新城院區(qū)實驗樓召開媒體發(fā)布會，介紹其最新的研究成果——中山大學中山眼科中心楊華勝教授團隊和復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院錢江教授團隊在國際頂級醫(yī)學期刊美國醫(yī)學會雜志（JAMA）發(fā)表原創(chuàng)臨床研究論文，證實了“3個療程的CEV化療方案與傳統(tǒng)6療程方案對于高危視網(wǎng)膜母細胞瘤具有相同的療效”。發(fā)布會由中山大學中山眼科中心主任、醫(yī)院院長、眼病防治全國重點實驗室主任林浩添教授主持，項目負責人、論文最后通訊作者楊華勝教授介紹該研究成果。

研究團隊

視網(wǎng)膜母細胞瘤是兒童眼內(nèi)最常見的惡性腫瘤，全世界每年約有8000例新增患兒。具有病理高危因素的晚期視網(wǎng)膜母細胞瘤患兒有較高的顱內(nèi)以及遠處轉(zhuǎn)移風險，這些轉(zhuǎn)移常導致病情迅速惡化，嚴重威脅患兒生命。目前對于這類患兒主要的治療方案為術(shù)后輔助化療。但由于缺乏針對具有病理高危因素的晚期視網(wǎng)膜母細胞瘤患兒的臨床隨機試驗數(shù)據(jù)，目前尚無法確定最佳的化療療程。

傳統(tǒng)的6個療程CEV（卡鉑、依托泊苷和長春新堿）方案雖然有效，但療程過長、不良反應及并發(fā)癥較多，給患兒和其家庭帶來沉重的負擔。為了縮短療程，減少化療副作用，減輕患兒和家庭的負擔，楊華勝教授團隊開創(chuàng)性地提出了3個療程CEV化療方案，并探索了本方案與傳統(tǒng)方案是否具有相同的有效性。

近日，中山大學中山眼科中心楊華勝教授團隊聯(lián)合復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院錢江教授團隊在國際頂尖醫(yī)學期刊JAMA發(fā)表了題為“Three vs 6 Cycles of Chemotherapy for High-Risk Retinoblastoma ：A Randomized Clinical Trial”的研究論文。這項研究是中山大學中山眼科中心在JAMA上的第二篇原創(chuàng)臨床研究論文，也是我國眼科領(lǐng)域在該期刊發(fā)表的第二篇臨床研究論著。

本研究回答了高危視網(wǎng)膜母細胞瘤患兒術(shù)后輔助化療的最佳療程問題，研究結(jié)果表明，3個療程的CEV化療方案與傳統(tǒng)方案具有相同的療效，這有望使更多高危視網(wǎng)膜母細胞瘤患兒受益并寫入指南。

這項前瞻性、非劣效隨機對照臨床研究納入了187例接受眼球摘除術(shù)且具有病理高危因素的單眼視網(wǎng)膜母細胞瘤患兒?；純弘S機分為兩組，分別接受3個療程或6個療程的CEV化療。研究的主要結(jié)局指標為無病生存率（DFS），次要結(jié)局指標為總生存率、安全性、經(jīng)濟負擔、患兒生活質(zhì)量等。

研究結(jié)果顯示，在主要結(jié)局指標（5年無病生存率）方面，3療程組和6療程組分別為90.4%和89.2%，無顯著差異。此外，在5年總生存率方面，兩組也無統(tǒng)計學差異（91.5% VS 89.3%）。

3療程組對比傳統(tǒng)6療程組，無病生存率無顯著差異

在治療安全性方面，3療程組有79名（80.6%）患兒經(jīng)歷了共282次不良事件。而在6療程組中，89名患兒（95.7%）經(jīng)歷了總計681次不良事件。此外，在經(jīng)濟負擔方面，3療程組比6療程組直接成本和間接成本更低。

本研究證實，3個療程CEV化療在預防轉(zhuǎn)移和降低死亡率方面與6個療程同樣有效，且副作用更少，成本更低。

這可能成為“具有高危病理特征的視網(wǎng)膜母細胞瘤”的治療新標準，有望使更多患兒受益，并可能被寫入國際指南。

JAMA期刊對本研究給予了高度評價，認為這項研究對罕見腫瘤治療具有重大意義。國際頂級眼腫瘤專家Carol Lally Shields教授評論稱，該研究的3個療程CEV化療方案是里程碑式的，因為它既挽救了生命，又減輕了患者的經(jīng)濟壓力，提高了治療完成率。

中山大學中山眼科中心、眼病防治全國重點實驗室為本研究第一作者單位和最后通訊作者單位。中山眼科中心楊華勝教授和復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院錢江教授為共同通訊作者，中山眼科中心副主任醫(yī)師葉慧菁、復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院副主任醫(yī)師薛康為共同第一作者。

論文鏈接：

https://jamanetwork.com/journals/jama/article-abstract/2825162